Vážení uživatelé,
vítejte na www stránkách České farmako-ekonomické společnosti. Naše stránky jsou nové a informace jsou průběžně doplňovány. Prosíme vás o trpělivost. Klademe si za cíl vybudovat kvalitní a rychlý zdroj informací.

 

---

 

„Směrnice pro farmakoekonomická hodnocení v ČR“

Návrh směrnice
pro farmakoekonomická hodnocení v ČR
České farmakoekonomické společnosti
(ČFES)

 

 

Pracovní skupina pro tvorbu guidelines ČFES
říjen 2011

 

Úvod

Farmakoekonomické hodnocení slouží pro nalézání údajů, jaké hodnoty přináší určitá zdravotnická technologie/intervence pacientům za jaký objem výdajů. Inter­vence zahrnuje léčebné, preventivní a diagnostické postupy (včetně přístupu „nu­lové intervence“). Jinak řečeno, kolik peněz je zapotřebí pro získání určitého užitku při použití zkoumané zdravotnické technologie (např. kolik stojí získání jednoho roku kvalitního života) a tyto údaje bývají zapotřebí při rozhodování o racionálním vynakládání finančních prostředků z definovaného rozpočtu, např. z veřejného zdravotního pojištění.
Tato směrnice slouží jako doporučení, pokud však při tvorbě farmakoekono­mického hodnocení bude postupováno jiným způsobem, měl by autor uvést důvod volby odlišného postupu.

Seznam použitých pojmů a zkratek
BIA                       analýza dopadu na rozpočet, budget-impact analysis
CBA                      analýza prospěšnosti nákladů, cost-benefit analysis
CCA                      analýza nákladů a dopadů, cost-consequence analysis
CEA                      analýza nákladové efektivity, cost-effectiveness analysis
CEAC                    křivka nákladové efektivity, cost-effectiveness acceptabili-
ty curve
CEP                      graf nákladů a přínosů, cost-effectiveness plane
CMA                     analýza minimalizace nákladů, cost-minimization analysis
COI                       náklady vynakládané na nemoc, cost-of-illness
CUA                      analýza užitečnosti nákladů, cost-utility analysis
FC                        friction cost
HCA                      human capital approach
ICER                     poměr inkrementálních přínosů a nákladů, incremental
cost-effectiveness ratio
LYG                      rok získaného života, life-year gained
QALY                    rok života plného zdraví, quality-adjusted life-year
QoL                      kvalita života, quality of life
resource use          čerpání zdravotní péče
SG                       standard gamble
TTO                      time-trade-off

 

Perspektiva hodnocení

V analýze musí být uvedeno hledisko, ze kterého jsou zkoumány náklady a přínosy hod­nocené intervence. Doporučuje se provádět hodnocení z  celospolečenské per­spektivy. Pokud je hodnocení součástí žádosti o zařazení do seznamu intervencí hrazených z veřejného zdravotního pojištění v ČR, je doporučeno zohlednit především perspektivu plátce zdravotní péče (Zdravotní pojišťovny v ČR).
Náklady a přínosy, které nejsou relevantní pro příjemce hodnocení, mohou být součástí komplexního farmakoekonomického hodnocení, musí být ovšem uvedeny odděleně.
Více o perspektivě hodnocení v kontextu zahrnutí konkrétních relevantních nákladů, respektive přínosů v kapitole 6.

 

Časový horizont

Časový horizont musí dostatečně dlouhý, aby umožnil spolehlivé a odůvod­něné závěry týkající se přínosů a nákladů porovnávaných intervencí. Tyto přínosy za­hrnují jak prokazované zamýšlené účinky, tak účinky nežádoucí. Například pro chronická dlouhotrvající onemocnění se volí delší (mnohdy celoživotní) horizont než pro některá onemoc­nění akutní, která nezanechávají trvalé následky.
Náklady i přínosy musejí být měřeny ve stejném období.

Jelikož v mnoha případech není možné provádět longitudinální studie, lze využít farmako­ekonomického modelu k porovnání nákladové efektivity v dlouhodobém časovém horizontu, který ale musí být v rámci provedené analýzy řádně popsaný tak, aby bylo zcela jednoznačné, na základě jakých podkladů, odborných materiálů byl vytvořen, které klinické situace odráží a zohledňuje a na základě jakých podkladů byly jednotlivým ramenům modelu přidělené konkrétní pravděpodobnostní hodnoty.
.

Předmět hodnocení a získaný užitek

Parametry účinnosti

V ideálním případě mají farmakoekonomická hodnocení poskytovat informace o nákladové efektivitě založené na účinnosti léku užívaného v běžné/ reálné klinické praxi (effectiveness), přednostně před účinností získanou z klinických studií (efficacy). V praxi toto nebývá vždy možné a reálné údaje nejsou v době první žádosti o úhradu k dispozici. Postregistrační studie by pak měly ukázat, nakolik byla prvotní hodnocení (vycházející často z výsledků RCTs) přesná s ohledem na použití v reálné klinické praxi.

Hierarchie důkazů o účinnosti:

• klinická praxe v České republice (registr, observační studie, studie fáze IV)
• klinická praxe v jiných státech Evropské unie (registr, observační studie, studie fáze IV) při zachování pravidel přenositelnosti
• metaanalýza/systematické review publikované literatury
• klinické studie (randomizované, kohortové, atd.)

pozn.:  Všechna zdrojová data musí vykazovat příslušnou kvalitu, aby byla schopna poskytnout robustní výsledky farmakoekonomického hodnocení s ohledem na cílovou populaci.
Prvotními vstupy do farmakoekonomického hodnocení jsou výsledky klinických studií (případně následně meta-analýzy), výsledky těchto modelací jsou následně verifikovány daty z reálné klinické praxe.

Pokud lze použít účinnostní parametry z klinické studie fáze III, mělo by se jich použít pro porovnání účinnosti jednotlivých intervencí. Pokud takové přímé srovnání není k dispozici, nastupuje nepřímé porovnání účinnosti a bezpečnosti.
Vstupy získané z kontrolovaných klinických studií mohou významně nadhodno­covat reálnou nákladovou efektivitu. Je doporučeno srovnávat vzájemně data sebrána podobnou metodikou, tedy srovnatelným designem (prospektivní vs. prospektivní sledování; neintervenční vs. neintervenční sledování, apod.). Pokud je třeba přistoupit ke srovnání účinnosti a bezpečnosti na základě klinických studií rozdílné fáze či metodiky, je třeba vždy vyvrátit riziko zkreslení výsledků (bias) pomocí řádně provedené analýzy senzitivity. Každé hodnocení musí mít jasně stanoveny parametry účinnosti. Při výběru se upřednostňují parametry „tvrdé“ (hard endpoints = přežití, snížení výskytu relevantních klinických příhod) před parametry zástupnými (surrogate endpoints). To znamená, že výskyt zlomenin je preferován před hodnotou kostní denzity, nebo výskyt kardiovaskulárních příhod před hodnotou lipidového spektra, atd.

Cílová populace

Cílová populace musí být plně v souladu s navrhovanou skupinou příjemců hodnocené intervence. Cílová populace musí být jasně definována navrhovanými podmínkami úhrady (indikačním nebo preskripčním omezením). Obecné charakteristiky této populace se musejí co nejtěsněji shodovat se studova­nou populací, která byla zdrojem dat o účinnosti, případné odlišnosti a jejich možný vliv na zkreslení výsledků musejí být jasně diskutovány.
Pokud si to okolnosti hodnocené intervence vyžadují, měla by být prove­dena i analýza podskupin, neboť někteří jedinci mohou být více vnímaví vůči intervenci či naopak.  Podskupiny je třeba definovat ještě před započetím ekonomické části analýzy.
Pokud budou podskupiny definovány až po provedení studie, je nutno tuto skutečnost uvést.

Srovnávaná intervence – komparátor

V rámci farmakoekonomického hodnocení se nová vstupující intervence porovnává v kontextu stávající léčebné (preventivní, diagnostické) praxe. Srovnávaná intervence (komparátor) je taková, která bude v praxi v rámci cílové populace novou intervencí nahrazována, tj. taková zdravotní péče, která je poskytována před vstupem nové intervence.
Pokud je v praxi užíváno více metod, je vhodné provést porovnání s více kom­parátory. Komparátorem nemusí být jediný přístup, může se jednat také o „tera­peutický mix“, který je v reálné klinické praxi používán. Rovněž tak může být komparátorem zdravotní péče bez aktivní (farmakologické či jiné intervenční) léčby, pokud je takový přístup v praxi běžně používán, v takovémto případě je hodnocená intervence považována jako „add on therapy“.

Výběr typu analýzy

Technika analýzy/hodnocení musí být zvolena s ohledem na přínosy dané intervence. Existují tyto hlavní typy analýz:

• Analýza užitečnosti nákladů (Cost-Utility Analysis, CUA). CUA by měla být použita, pokud hodnocená intervence významně ovlivňuje délku i kvalitu života nebo pokud je v rámci intervence ovlivňováno více parametrů účin­nosti. Inkrementální náklady jsou porovnávány s inkrementálními přínosy. Přínosy jsou vyjádřeny nejčastěji pomocí hodnoty QALY (Quality-Adjusted Life Year, rok života plného zdraví). Méně používanými alternativami jsou např. HeLY (rok zdravého života), TwiST (čas strávený bez příznaků nemoci a toxi­city léčby), nebo DALY (rok života o snížené kvalitě) apod.

 

CUA s přínosem vyjádřeným ve formě QALY by měla být upřednostňovanou metodou v rámci farmakoekonomického (zdravotně-ekonomického) hodnocení.

• Analýza nákladové efektivity (Cost-Effectiveness Analysis, CEA). CEA je ob­dobou CUA, ve které jsou přínosy intervence vyjádřeny jinými parametry než QALY. K měření přínosů se využívají jiné relevantní parametry, jako např. snížení krevního tlaku v mmHg, počet zabráněných příhod, počet za­chráněných životů, počet získaných roků života (life years gained, LYG). Těmito parametry odrážející přínos intervence mohou být i ukazatele pacientových preferencí (HAQ, BASDAI, EDSS, atd.). Tento typ analýzy je vhodný při srovnání různých intervencí se stejnými výsledky léčby, jeho využitelnost klesá při porovnávání napříč jednotlivými diagnózami.

 

• Analýza minimalizace nákladů (Cost-Minimization Analysis, CMA). Tuto me­todu je vhodné použít v případě, kdy jsou přínosy hodnocené a srovná­vané intervence prakticky stejné. Společně s provedenou analýzou minimalizace nákladů je nutné předložit také důkazy svědčící pro stejnou účinnost a zároveň bezpečnost hodnocené intervence a komparátora. V takovém případě jsou relevantní jen náklady.

V rámci farmakoekonomického hodnocení se jedná o analýzu málo využívanou. Vhodná je především pro hodnocení vybraných zdravotnických prostředků a chirur­gických intervencí.

• Analýza dopadu na rozpočet (Budget Impact Analysis, BIA). V rámci zařa­zení intervence do seznamu hrazených LP je nedílnou součástí výše uvede­ných analýz. Jedná se o metodu, která vyjadřuje inkrementální náklady vyplývající ze zavedení nové intervence. Obvykle se provádí v horizontu 3–5 let.

Metodika provedení a hodnocení analýzy dopadu na rozpočet je podrobněji roze­brána v kapitole 12.

• V praxi se využívá studie/analýza „cost of illness“ (COI, náklady vynaklá­dané na nemoc). Ačkoliv se nejedná o komplexní farmakoekonomické hodnocení, výstupy z této analýzy jsou základními vstupy do výše zmíněných analýz.

 

Pozn.: Existují další metody, které se ovšem ať již z důvodu neustálené metodiky (Cost-Benefit Analysis; CBA), nebo z důvodu omezené využitelnosti (Cost-Consequence Analysis; CCA), v praxi používají velice málo.
Analýza prospěšnosti nákladů (Cost-Benefit Analysis, CBA). Finanční ná­klady vynaložené na intervenci se porovnávají s přínosy vyjádřenými také v peněžních jednotkách.
Analýza nákladů a dopadů (Cost-Consequence Analysis, CCA). Náklady na intervenci a přínosy jsou prezentovány odděleně. Komplexní hodnocení je tak přeneseno na čtenáře. Tento typ analýzy je v podstatě mezistupněm k provedení analýz typu CEA nebo CUA.

Kvalita života

K vyjádření kvality života se používají nástroje utility (jednotlivé dílčí přínosy pro pacienta). Kvalita života (QoL) může být měřena obecnými dotazníky (někdy nazývané generické) nebo dotazníky specifickými pro dané onemocnění.
Nejpřesnějších výsledků je dosaženo použitím utility zjištěných lokálně v ČR. Pokud nejsou lokální utility pro dané onemocnění k dispozici, je možné pro adaptaci farmakoekonomických modelů použít údaje z jiných zemí, nejlépe z evropských.
Váha QALY (jednotlivých utilit) bývá zjišťována prostřednictvím různých me­tod, jako je Standard Gamble (SG) nebo Time-Trade-Off (TTO). Ohodnocení kvality života, respektive získaných (či ztracených) utilit může být zjišťována přímo pomocí stanovení preferencí (TTO, SG), nebo nepřímo prostřednictvím dotazníků (specifické či obecné).

Obecné dotazníky kvality života

Postihují kvalitu života v co největší šíři. Mohou být proto použity pro široké skupiny pacientů a dovolují porovnávat kvalitu života při jednotlivých typech onemocnění mezi sebou nebo při porovnání se zdravou populací. Mezi doporučené dotazníky pro obecné hodnocení kvality života patří zejména EQ-5D, ale mohou být po­užity také: HUI2/3, Short Form 36 (SF-36).
Měřená kvalita života se může lišit v závislosti na zvoleném dotazníku, proto je třeba během hodnocení využívat shodné metodiky a shodné populace u studova­ných stavů, popř. použít odkaz na stejný zdroj.

Dotazníky kvality života specifické pro onemocnění

V těchto typech dotazníků jsou otázky vztaženy k oblastem kvality života, které jsou nejvíce ovlivněny danou chorobou. Příkladem může být dotazník pro zjišťování kvality života pacientů s revmatickými nemocemi, který u těchto pacientů citlivěji zkoumá a ve výsledku zohledňuje kvalitativní stránku pacientova zdravotního stavu, než by byl schopen obecný dotazník. Specifické dotazníky pochopitelně nemohou porovnávat kvalitu života pacientů s různými typy onemocnění (revmatická onemocnění s onkologickými či kardiovaskulárními). Například HAQ (Health Assessment Questio­naire), DLQI (Dermatology Life Quality Index), AIMS (Arthritis Impact Measu­rement Scale), DSQLS (Diabetes Specific Quality of Life Scale), a mnoho jiných.
Pro jednotlivá onemocnění existuje zpravidla větší počet specifických dotazníků.

Použití a limitace:

Kvalita života je používána jednak v rámci ekonomických analýz, ale je běžně zařa­zována i do klinických studií bez ekonomických aspektů. Je přínosná pro chronické stavy s nízkou mortalitou (např. Parkinsonova choroba, roztroušená skleróza, astma a další). Její přinos a dopad u stavů, kde jsou sledovány krátkodobé výsledky (např. použití anestézie u dentálních výkonů) je problematický.

Náklady

Identifikace nákladů

S ohledem na zvolenou perspektivu hodnocení, je třeba řádně identifikovat všechny typy nákladů relevantní pro dané onemocnění:

medicínské náklady přímé (např. náklady na léčbu, diagnostiku, hospitalizaci)
nemedicínské náklady přímé (např. náklady na přepravu pacienta)
náklady vyvstávající pacientovi (tzv. out-of-pocket money)
nepřímé náklady (často vyjádřeny jako náklady související se ztrátou produktivity – productivity costs).

Jako nepřímé náklady mohou být vyhodnoceny také náklady na vyplácení invalid­ních důchodů (welfare benefits). Tyto lze brát v potaz v případě vládní roz­počtové perspektivy (governmental perspective), v případě celospolečenské perspektivy je na tyto náklady nahlíženo jako na „transfer payments“, a proto nejsou do hodnocení (v případě celospolečenské perspektivy) zahrnuty.
Při využití širší perspektivy než vyžaduje příjemce hodnocení, musí autor zře­telně oddělit jednotlivé subanalýzy v závislosti na typu zahrnutých nákladů (např. při perspektivě plátce zdravotní péče se provede analýza zahrnující přímé medicín­ské náklady (hrazené z veřejného zdravotního pojištění) odděleně od analýz zahrnujících i další typy nákladů).

Měření čerpání zdrojů

Čerpání zdrojů (resource use) je třeba vyjadřovat přirozenými (primárními), nepeněžními jednotkami, např. jednotlivými výkony lékaře, zdravotní sestry, dny hospitalizace, preskripce léků, dny pracovní neschopnosti, atd.
Deskriptivní popis čerpaných zdrojů a jejich četnosti v přepočtu na průměr­ného pacienta je žádoucí, a to jednak z hlediska transparentnosti hodnocení, tak pro možnost přehodnocení při změnách úhrad (resp. jiných jednotkových nákladů), studie tím získává nadčasovou hodnotu.
V případě nedostatku údajů týkajících se čerpání zdrojů péče, lze pro získání vstupů do analýzy využít panel expertů. Složení panelu expertů, stejně jako jeho vyjádření musejí být doloženy.

Vyhodnocování nákladů

Přirozeným jednotkám nákladů se přiřazují finanční jednotky podle příslušných číselníků a seznamů výkonů včetně DRG, pokud existují. Je možné použít i analýzu konkrétně účtovaných položek plátcům zdravotní péče (tzv. nemocniční či ambu­lantní účty pojištěnce). Vždy je třeba uvést datum platnosti použitých číselníků.

Nepřímé náklady

Nepřímé náklady z pohledu společnosti jsou součástí komplexního farmakoekonomického hodnocení. Tyto náklady jsou vyjadřovány jako ztráta produktivity. U řady onemocnění (zejména stavů, kdy onemocnění začíná v mladém věku a vede k invalidizaci, aniž by významně zkracovalo délku dožití) tvoří významnou část celkových nákladů.
Pro výpočet nákladů souvisejících se ztrátou produktivity (productivity costs) existují dva přístupy:

„Human capital approach – HCA“ měří celoživotní diskontovanou ztrátu produk­tivity způsobenou onemocněním nebo předčasným úmrtím. Vychází z absolutní ztráty produktivity a nemožnosti jejího nahrazení jinou pracovní silou. HCA předsta­vuje spíše mikroekonomický pohled na ztrátu produktivity (z pohledu jednotlivce), tato metoda je považována za konzervativní a spíše nadhodnocující skutečné celospolečenské náklady, konkrétně náklady souvisejících se ztrátou produktivity.

„Friction cost – FC“ limituje ztrátu produktivity na období několika měsíců, dokud se za zaměstnance/ pracovní místo ve společnosti nenalezne náhrada (tedy do doby obsazení jiným pracovníkem). Toto období se nazývá frikční (friction period). Doporučuje se použít dobu 6 měsíců a jako denominátor hrubá mzda (příp. superhrubá) . Metoda FC je kritizována, že nezahrnuje ztrátu produktivity i z neplacené práce, ovšem pro kalkulaci nákladů souvisejících se ztrátou produktivity by měla být metodou volby.

Pokud je použita jiná metodika pro vyčíslení nepřímých nákladů, je nutno její použití odůvodnit včetně konfrontace s aktuální světově uznávanou farmakoekonomickou praxí.
V České republice (tedy v systému s odděleným zdravotním a sociálním sys­témem) není dosud jednoznačně stanovena pozice a akceptace nepřímých nákladů a to zejména v analýzách pro plátce zdravotní péče. Zahrnutí tohoto typu nákladů do farmakoekonomického hodnocení z perspektivy plátce zdravotní péče tak musí být prezentované odděleně, viz. kapitola 1.

Provedení diskontace

Diskontace je metoda používaná k úpravě budoucích nákladů a přínosů na je­jich současnou tržní hodnotu. Obvyklá výše diskontní sazby je 3 %, přičemž diskontace nákladů i přínosů bývá na stejné úrovni. Použije-li se jiná míra diskontace, je třeba ji zdůvodnit. V analýze senzitivity se zmíní vliv diskontace (uvedou se výsledky při užití nulové diskontace a 5 % diskontace). V časovém horizontu krat­ším než jeden rok se diskontace neprovádí.

Validita a přesnost výsledků

Ve studii musí být dobře popsán problém nejistoty (vstupních dat), a to zejména jaké chyby mohly při výběru pacientů nebo při definování předpokladů (které nemusely být správné) ovlivnit výsledky. Chyby při výběru se mohou zohlednit pomocí intervalů spolehlivosti. Je doporučeno, aby autoři hodnocení používali takové metody, při kterých se mění všechny vstupující faktory (např. simulace Monte Carlo).

Analýza senzitivity

Analýza senzitivity je způsob, jak analyzovat dopad nepřesnosti na farmako­ekonomické hodnocení. Nejjednodušší formou analýzy senzitivity je jednocestná analýza. To znamená, že se postupně mění každý parametr vstupující do hodnocení v určitém intervalu (např. ± 30 %). Výsledky se prezentují ve formě tornádového grafu.
Další možností je vícecestná analýza sensitivity (dvou a více), kdy jsou tyto parametry postupně měněny a jednotlivé výsledky tak představují těsnou závislost na zvolených parametrech. Tyto parametry a především jejich rozmezí pak musí být voleny velice citlivě s racionálním odůvodněním.

Simulace Monte Carlo představuje sofistikovanou analýzu senzitivity (probabi­listic sensitivity analysis, PSA), během které je zohledněno více proměnných (ideálně všechny) zadané do analýzy najednou. Těchto simulací se provádí 1 000–10 000 a pro kaž­dou simulaci je znázorněn výsledek v podobě jednoho bodu na grafu nákladů a pří­nosů (cost-effectiveness plane, CEP). Na základě těchto simulací se generuje křivka nákladové efektivity (cost-effectiveness acceptability curve, CEAC), která udává, s jakou pravděpodobností je hodnocená intervence nákladově efektivní v porovnání s komparátorem při zvolené hodnotě parametru ochoty platit (willingess-to-pay, WTP/ Value of Ceiling Ratio).

Modelování nákladů a přínosů

Modely umožňují posuzovat rozsáhle a v reálném čase těžko dosledovatelné scénáře. Modely by měly být vytvářeny pro dané prostředí, nebo na něj plně adaptovány. Problémem modelů je jejich uzavřenost z pohledu hodnotitele předkládaných analýz. Na straně předkladatele výsledků farmakoekonomického modelování je zásadní povinnost uvést veškeré podstatné údaje a zdrojová data, které vstupují do modelu a významně ovlivňují poměr nákladů a přínosů. Tyto vstupy jsou následně diskutovány v analýze/ analýzách sensitivity.
Nejpřesnější výsledky přináší studie, kde všechny výpočty jsou založeny na empiricky zjištěných údajích v populaci, kde hodnocená intervence bude použita. Studie na reálných datech by měly byt preferovány nad modely, pokud tak umož­nuje zadáni a časový horizont.
Existuje řada předpokladů, kde správnost výsledků užitých k farmako-ekonomickému hodnocení není automaticky zaručena a kde je třeba vyslovovat předpoklady a provádět modelace:

 

Závěry a interpretace

Předkládání výsledků

Všechny výsledky musí být vedeny nejprve v detailech bez sumarizace, poté sumarizované a až úplně nakonec musí být uvedeno hodnotové sumarizované vyjádření. Je výhodou, když pro relevantní alternativy je uveden strom pravděpodobností, se kterou se jednotlivé klinické výsledky dostaví.  Výsledky nákladové efektivity jsou předkládány ve formě přírůstkové analýzy ICER.
Zpráva má být sepsána přiměřeně podrobně, jasně a transparentně, aby byl příjemce schopen přesně a správně sle­dovat, co a proč bylo uděláno v jednotlivých krocích. Vždy by měla být uvedena část „Diskuse“ věnovaná jednotlivým omezením/ limitacím vyhodnocení pro jednotlivé metody a předpoklady. Nakonec musí být jasně uvedeno, kdo studii prováděl a kdo její pro­vedení financoval.

Transferabilita farmakoekonomického hodnocení a zdrojových dat obecně

Mechanické přenášení výsledků zahraničních farmakoekonomických hodnocení do podmínek České republiky je velice nevhodné. Při adaptaci zahraničních hodnocení je nezbytné zohlednit charakter léčebné praxe, intenzitu čerpání a výši nákladů, defi­nici cílové skupiny a další klíčové předpoklady, a tudíž není možné aplikovat a pře­jímat závěry o pozitivním či negativním rozhodnutí o nákladové efektivitě v jiných systémech a agenturách bez provedení či adaptování lokálního farmakoekonomic­kého hodnocení.
Za přenositelná data se obecně považují výsledky klinických a empirických studií, dále jsou přenositelné hodnoty utilit, avšak preferuje se použití hodnot utilit z geograficky a socio-ekonomicky nejbližších zdrojů/ státu (v rámci zemí EU), zcela ideální jsou pak hodnoty lokální (naměřené v ČR)..
Za data obecně nepřenositelná se považují výchozí charakteristiky cílové populace (mortalita, morbidita, další epidemiologické ukazatele), jednotkové náklady a čer­pání zdrojů (resource used).
V případě přenosu jakýchkoliv zdrojových dat ze zahraničí je zřejmou povinností předkladatele studie takový postup podrobně odůvodnit a diskutovat v analýze/ analýzách sensitivity.

Analýza dopadu na rozpočet (BIA)

BIA je nedílnou součástí komplexního farmakoekonomického hodnocení nové intervence před vstupem na trh. Bývá jedním z posledních bodů před zařazením do úhradového systému. Ve čtvrté překážce vstupu na trh je totiž skryta jak nákladová efektivita, vyjádřená jako náklady na rok získaného života nebo QALY, tak dosažitelnost („affordability“) nové intervence. Tato dosažitelnost je tvořena nejen nákladovou efektivitou, ale také absolutními náklady nové intervence a velikostí cílové populace. Analýza dopadu na rozpočet připouští omezenost velikosti zdravotního či lékového rozpočtu v daném časovém období a ptá se, jak se změní čerpání zdrojů resp. celkové náklady po zavedení nové intervence/ technologie na trh.

Metodika

Principem analýzy dopadu na rozpočet je vyjádřit náklady léčebné intervence v čase nula, tedy před uvedením do praxe a v následujících letech po uvedení na trh. Změnit se mohou nejen náklady na léčbu, ale také profily nežádoucích účinků, incidence a prevalence onemocnění nebo počty hospitalizací či ambulantní péče. V tomto typu analýzy by měla být rovněž precizně popsána velikost a definice cílové populace a rizika rozšíření léčby na přilehlé typy pacientů v rámci off-label použití. Velmi důležitý je odhad dynamiky penetrace nové technologie do léčebného schématu příslušné diagnózy. BIA volí zpravidla perspektivu plátce a o poznání kratší časový horizont než ostatní farmakoekonomické analýzy (nejčastěji 3-5 let). V rámci rozhodovacího procesu o zařazení nového léčiva do systému úhrad má analýza dopadu na rozpočet významné postavení a je typem analýzy, který zajímá plátce a osoby odpovědné za rozpočet.
Cílem analýzy je předložit co nejkvalifikovanější odhad nákladů a velikosti léčené populace. Taková predikce se musí opírat o ověřitelné zdroje, jinak ztrácí na důvěryhodnosti.
Metodicky analýza dopadu na rozpočet využívá společné datové zdroje jako analýza nákladové efektivity. Pro obě analýzy je potřebné znát náklady na novou intervenci a náklady na stávající intervenci, která je považována za léčebný standard. Rozdíly jsou ve velikosti cílové populace a časovém horizontu. Zatímco analýza nákladové efektivity může pracovat s hypotetickou velikostí populace, která má shodné vstupní charakteristiky jako populace reálná, musí nezbytně BIA zohlednit skutečný odhad populace, která bude novou intervencí zasažena. Analýza nákladové efektivity volí časový horizont na základě pragmatického uvážení o reálné délce onemocnění (často desítky let při chronických diagnózách). BIA musí uvést náklady v nejbližších letech, čímž znevýhodňuje intervence, jejichž přínos se projeví až v dlouhodobém časovém horizontu (např. zabráněním komplikací). Základním rozdílem je, že BIA neuvádí léčebné přínosy, ale jen reálný odhad nákladů. Pro možnost ověření zdrojových dat hodnotitelem (např. populační charakteristiky, nahrazované intervence, popisy nákladů, využití panelů expertů) platí pro BIA stejné obecné požadavky na transparentnost resp. snadnou dohledatelnost vstupních údajů jako v případě analýz nákladové efektivity.

Tabulka 1: Nezbytné podklady pro analýzu dopadu na rozpočet

Parametr	Komentář
Prevalence onemocnění v dané populaci	počet pacientů s danou diagnózou nebo přesně definovanou podskupinu pacientů s příslušnými charakteristikami (např. stadium onemocnění, non-respondeři na stávající terapii, apod.) podle ověřitelných zdrojů (ÚZIS, registry, epidemiologické studie, apod.)
Incidence onemocnění za dané časové onemocnění	přírůstek pacientů za dané časové období (obvykle 1 rok) V prvních letech je třeba také zohlednit „pacienty-čekatele“, kteří splňují indikační podmínky a pro nedostupnost terapie dosud nebyli léčeni
Odhad počtu pacientů, kteří mohou být léčeni	podmnožina pacientů z výše uvedené, kteří podle reálného odhadu terapii v daném časovém období mohou dostat. Zde je třeba zohlednit také dostupnost léčby podle kapacity příslušné specializace, odborných center a také reálnou penetraci do klinické praxe v čase.
Náklady na stávající a novou terapii za jednotku času	náklady za jednotku času, která nejlépe definuje délku terapie, u chronických onemocnění maximálně 1 rok. Jedná se o náklady na léky, ale také náklady na aplikaci, léčbu nežádoucích účinků nebo léčbou indukované čerpání ambulantní či nemocniční péče. Jedná se o náklady přímé a vždy z pohledu plátce.

 

 

Obrázek 1: Schématické znázornění analýzy dopadu na rozpočet

Kontrolní list správnosti provedení farmakoekonomických hodnocení v bodech (check-list)

Parametr	komentář
Cíle hodnocení	Správně položená otázka
Perspektiva	Plátce, společnost, pacient, zdra­votnické zařízení
Cílová populace	Jasná definice, zdroj (studie, re­gistr)
Komparátor
Typ analýzy	CUA, CEA, CMA, BIA
Zdrojová data účinnosti	RCT, observační studie, retro­spektivní sběr dat, vs. placebo, kom­parátor, validita klinických dat
Zdroj a výpočet nákladů	Literatura, zdravotní pojišťovny, panel expertů, aj.
Typ přínosů	QALY, LYG, příhody, komplikace, apod.
Časový horizont
Oddělené vyjádření nákladů a pří­nosů	Je uvedeno, kategorizace nákladů
Přírůstková analýza	Ano/ne, správně/chybně
Analýza senzitivity	Ano/ne, jaká
Diskontace	Ano/ne, jaká

 

 

 

 

 

Tato směrnice bude aktualizována do konce roku 2013

 

Soubor „ke stažení ZDE“.