Archiv
Farmakoekonomika v Aténách – listopad 2008
MUDr. Tomáš
Doležal, PhD.
Ústav farmakologie 3. LF UK, Česká farmakoekonomická společnost
Mezinárodní společnost ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) měla v Aténách svůj 11. Evropský kongres (8.-11. listopad 2008).
V Řecké metropoli se sešlo více než 2000 odborníků specializovaných na farmakoekonomiku, HTA, ceny a úhrady léků, outcomes research a jiné přidružené obory. Na programu byly tři plenární sekce, desítky a stovky sekcí a workshopů a kolem jednoho tisíce posterů.
Za hlavní téma je možné označit harmonizaci procesu HTA (Health Technology Assessment) a hodnocení nákladové efektivity. Na kongresu prezentovali výsledky svého výzkumu rovněž zástupci České republiky, Slovenska, Polska a Maďarska, většinou formou posterových sdělení. Zmíněné středoevropské země měli také své vlastní symposium, které bylo věnováno zdrojům dat z reálné klinické praxe.
HTA: Harmonizace nebo standardizace?
HTA je dnes v drtivé většině Evropských zemí naprosto standardní metodou hodnocení přínosu medicínských technologií včetně léků. V mnoha z těchto zemí působí nezávislé či státní HTA agentury, které tuto evaluaci provádějí. První plenární přednášce předsedal profesor Uwe Siebert (Department of Public Health, Innsbruck, Rakousko), který byl také předsedou programové komise tohoto kongresu ISPOR. Ve třech prezentacích byly prezentovány tři pohledy na proces HTA a možnosti standardizace.
Prvním byl pohled Německé agentury IQWIG, jejíž nedávno publikovaná metodika hodnocení nákladové efektivity byla středem mnoha dalších prezentací a diskusí na konferenci. Jak ještě uvidíme dále, metodika IQWIG se významně liší od hlavního proudu, který používá parametr QALY (Britský NICE, Skotský SMC, Švédský LFN, apod.). Je evidentní, že proces HTA má ve své části hodnocení účinnosti a bezpečnosti nástroje (tzv. HTA toolbox), které jsou využitelné prakticky všemi Evropskými zeměmi a někdy v budoucnu by se mohly stát základem pro Evropskou HTA agenturu, jak ve své přednášce naznačil Dr. Ruether z IQWIGu.
Naproti tomu hodnocení nákladové efektivity a dopadu na rozpočet je z důvodu odlišnosti zdravotních systémů stále ještě výsostně lokální záležitostí. Louise Longworth z University of Sheffield ve své přednášce prezentovala perspektivu Velké Británie, která je formována činností NICE (National Institute for Clinical Excellence). Zdůraznila, že v tomto procesu je možné rozlišit „assessment“, což je přehled a evaluace veškerých dostupných důkazů a „appraisal“, který v sobě již obsahuje prvek rozhodování pod vlivem všech účastníků (lékařští experti, pacientské organizace, lokální zdravotní fondy, apod.). Zmínila se také o kritice, která je směřována vůči časové náročnosti hodnocení NICE, které při klasickém procesu zabere v ideálním případě 14 měsíců, při zkráceném hodnocení (STA-Single Technology Appraisal) kolem 6 měsíců.
Naproti tomu Skotská agentura SMC (Scottish Medicines Consortium) je schopna provést hodnocení během 16 týdnů. Dr. Kristensen, který je ředitelem Dánského Centra pro HTA a je také velmi aktivní v rámci EUnetHTA – Evropské sítě HTA agentur ukázal, že proces HTA má svou výzkumnou doménu a doménu politickou, která je posléze zodpovědná za rozhodnutí alokace veřejných prostředků. V rámci výzkumné domény HTA je z hlediska metodologie možná standardizace postupů, tak jak to vidíme v rámci sdružení EUnetHTA nebo INAHTA.
V politické doméně hovoříme spíše o harmonizaci zdravotní a lékové politiky, která je ale výsostně politickým prostředím a zatím ji nelze v rámci EU pozorovat. I to se však v budoucnu může změnit, protože Evropská komise ve svém návrhu Direktivy ošetřující práva pacientů v okolních zemích EU explicitně uvádí HTA proces jako jednoznačnou prioritu a doporučuje kooperaci národních agentur v rámci EU.
Kudy dál? QALY nebo Efficiency frontier?
Třetí plenární sekce byla opět věnována podobnostem a rozdílům v metodice farmakoekonomického hodnocení. M. Drummond (University of York) ve své prezentaci shrnul výhody hodnocení, jehož společným jmenovatelem je QALY (Quality Adjusted Life Years), tedy postupu který uplatňuje NICE. Jedná se o zavedenou metodiku, která umožňuje na základě hodnocení preferencí o zdravotním stavu rozhodovat o zařazení nebo nezařazení nové technologie do zdravotního systému. Protože je QALY v pojetí NICE jako QALY a jako QALY, nezávisle na tom v jaké oblasti zdraví a nemoci bylo generováno, bez vlivu zda se jedná o osoby mladé či staré, s akutním nebo chronickým onemocněním, s dlouhodobou nebo krátkodobou prognózou, je možné stanovit práh („threshold“) pro ochotu hradit nové léky/technologie ze zdravotního pojištění (tzv. willignes to pay threshold). Tento koncept prahu nebo raději pásma využívá NICE a je postupně adoptován i jinými Evropskými zeměmi (např. Švédsko, Nizozemí). Koncept ochoty platit za QALY uznává omezenost zdravotního rozpočtu a nutnost stanovit priority napříč diagnózami. Naproti tomu stojí aktuálně diskutovaná metodiky Německé agentury IQWIG, kterou hájil předseda jejího mezinárodního expertního panelu J. Caro (United BioSource Corporation). Tato metodika stojí na principu tzv. „efficiency frontier“, tedy hranice nákladové efektivity, která je konstruována vždy v rámci dostupných způsobů terapie daného onemocnění. Každý nový lék tak není jako v metodice NICE posuzován vždy proti jednomu komparátoru, ale je poměřován proti všem dostupným léčebným modalitám. Prezentovaný koncept také značně omezuje jednoduché poměřování nákladové efektivity mezi různými diagnózami, i když toto není vyloučeno, jak názorně předvedl J. Caro. V říjnu IQWIG publikoval aktualizovanou metodiku nákladové efektivity a až čas ukáže, jaká bude její praktická aplikace a zda omezí současné dominantní postavení farmakoekonomických analýz, které používají k měření výsledků parametr QALY.
Střední Evropa a data z reálné klinické praxe
Národní kapitoly ISPOR z České republiky, Slovenska, Maďarska a Polska uspořádaly na kongresu ISPOR v Aténách symposium věnované zdrojům dat z reálné klinické praxe. Všechny země prezentovali své současné možnosti těchto zdrojů a shodli se, že mají v této oblasti značná omezení. Sledování nákladové efektivity a „outcomes research“ vyžaduje hodnocení výsledků z reálné klinické praxe a zatímco výzkum v Severní Americe a Západní Evropě se může opřít o velké longitudinální elektronické databáze, v našich zeměpisných šířkách je nutno dělat takové analýzy mnohdy doslova na koleně. Přitom legislativa některých zemí v tomto regionu (zejm. Polska a Maďarska) vybízí k jejich používání při procesu HTA. Slovensko ve svých aktuálních metodických postupech k farmakoekonomické evaluaci dokonce data vycházející z klinického použití (effectiveness) preferuje před výsledky klinických studií (efficacy). Prezentující z jednotlivých zemí (dr. Kaló z Maďarska, Prof. Hermanowski z Polska, dr. Tesař ze Slovenska a dr. Doležal z České republiky) se shodli, že mají v zásadě čtyři možnosti jak taková data získat.
Prvním zdrojem jsou registry, které ovšem často neobsahují údaje potřebné k analýze nákladů a čerpání zdrojů („resource use“), druhým jsou databáze zdravotních pojišťoven, které ale neumožňují jejich využití k výzkumným účelům. Nejčastějším zdrojem dat tak zůstávají lékařské záznamy, zde ovšem často narážíme na špatnou kvalitu a validitu a nelze jít v čase dostatečně nazpátek. Nejspolehlivějším nástrojem k popisu reality běžné klinické praxe jsou velké pragmatické prospektivní sběry dat. Tyto jsou ale časově a finančně nákladné a nelze je aplikovat při omezeném časovém rozmezí. Účastnící panelu se shodli na přínosu spolupráce v rámci střední Evropy a další výměně dat a zkušeností.
Hodnocení nákladové efektivity ve střední Evropě.
Je zajímavé sledovat, jak se rozvíjí farmakoekonomický výzkum v zemích Višegrádské čtyřky. Jedním z ukazatelů jeho aktivity může být počet posterových sdělení na kongresu ISPOR. V následující tabulce je uveden přehled, který vypovídá podle mého názoru velmi přesvědčivě o výzkumné aktivitě v jednotlivých zemích. Neříká sice nic o kvalitě prezentovaného výzkumu, ale je určitým indikátorem výzkumné aktivity.
TAB: Počet posterů na 11. Evropském kongresu ISPOR v Aténách
Země postery
Česká republika 10
Slovensko 3
Polsko 50
Maďarsko 18
Hodnocení nákladové efektivity dnes není jen výsadou rozvinutých zemí západní Evropy, ale je požadováno a aplikováno také v nových zemích Evropské unie.
V zemích Visegradské čtyřky (ČR, SK, HU, PL) jsou k dispozici národní doporučené postupy/guidelines k provádění farmakoekonomických analýz. Poster autorů Petříková, Doležal si dal za cíl zhodnotit podobnosti a rozdíly dostupných farmakoekonomických guidelines v těchto zemích. Česká republika z tohoto srovnání nevychází nejlépe. Zatímco v mnoha oblastech se tyto doporučené postupy shodují, v mnoha dalších se rozcházejí, jak je uvedeno v tabulce.
Příští Evropský kongres ISPOR se koná v říjnu 2009 v Paříži a následně 13. kongres v Praze v roce 2010. V následujícím roce budeme čtenářům Medical Trbibune pravidelně přinášet příklady výsledků farmakoekonomického výzkumu České republice společně s vysvětlením některých farmakoekonomických pojmů.
| Rozdíly mezi farmakoekonomickými guidelines | ||||
| Česká republika | Maďarsko | Polsko | Slovenská republika | |
| Perspektiva analýzy | Není doporučena | Není doporučena | celospolečenská | Není doporučena |
| Preferovaná technika analýzy | Není doporučena | Jasně definováno | Jasně definováno | Není doporučena |
| Přenositelnost výsledků | Neuvedeno | Jasně definováno | Jasně definováno | Neuvedeno |
| Zahrnutelné náklady | Podobné | Rozdílné | Podobné | Podobné |
| Systematický přehled zdrojů dat | Neuvedeno | Uvedeno | Uvedeno | Uvedeno |
| Měřitelnost přínosů | QoL, QALY, | QoL, QALY, | QoL, QALY, | QALY |
| Preferovaný způsob měření utilit |
Specifické dotazníky; obecné dotazníky |
Validovaná maďarská verze EQ-5D (TTO, SG) | EQ-5D, HUI, TTO, SG |
SG, TTO |
| Diskontace nákladů | 3 or 5% | 5%; AC: 3-6% | 5% | 2,5 nebo 5% |
| Diskontace přínosů | 3 or 5% | 5%; AC: 0-6% | 0%, 5%, 5% | Neurčeno |
| Analýza citlivosti (AC) | Neuvedeno | Uvedeno | Uvedeno | Uvedeno |
| Metody analýzy citlivosti | Neuvedeno | Uvedeno | Uvedeno | Uvedeno |
| Celkový poměr nákladů a užitků | Neuvedeno | Uvedeno | Uvedeno | Uvedeno |
| Analýza dopadu na rozpočet | Neuvedeno | Uvedeno | Uvedeno | Uvedeno |
| Standardní formát zprávy | Neuvedeno | Uvedeno | Uvedeno | Uvedeno |
